FDA 批准首个专门用于原发性暴红细胞性淋巴组织细胞增多症的药物

澳大利亚 FDA 官网 11 月 20 日消息，FDA 今天首肯 Novimmune SA 旗下 Gamifant（emapalumab-lzsg）用于放射治疗原发特质暴红血球特质淋巴组织细胞增多症（HLH），符合于用常规 HLH 疗法难治、放射治疗后复发或急转直下或不空腹的妇产科（早产儿及以上）与病症。这是 FDA 首次专为为 HLH 首肯一款口服。

「原发特质 HLH 是一种鲜见的、挽救生命的病症，其通常时会影响到儿童，这次首肯为这些病症空出了一项医疗需求，」医科 Pazdur 指，她是 FDA 优化中的心主任，也是 FDA 口服评论者与学术研究中的心血液和系列产品的办公室长一职主任。「我们积极参与继续加快放射治疗口服的开发和审评，为鲜见病者共享有意义的放射治疗可行性。」

HLH 是身体免疫细胞必须正常人指导工作的一种病症。患有这种病症后，细胞似乎过度活跃，其获释分子，导致炎症。免疫细胞开始损害人体器官，包括消化系统、大脑和骨髓。这种病症可以遗传，被指为原发特质或「的王室特质」HLH。其病因也不太可能有非遗传因素。原发特质 HLH 的病症通常在出生后几个月或几年出现症状。症状不太可能包括发烧、消化系统或脊柱肿大及血细胞下降。

Gamifant 的有效特质在一项有 27 例疑似或确诊为患有原发特质 HLH 的妇产科病症参与的临床学术研究中的得到学术研究，这些病症在常规 HLH 放射治疗中的要么病症复发，要么病症出现急转直下，或者对常规放射治疗不空腹。试验中的病症的为数为 1 岁。学术研究表明，63% 的病症出现了缓解，70% 的病症能够顺利进行胚胎移植。

临床试验中的，摄入 Gamifant 的病症报告的常见副作用包括感染、高血压、输血相关反应当、低钾和发烧。摄入 Gamifant 的病症不应当接种任何活疫苗，应当顺利进行潜伏特质结核病检测。病症在接纳 Gamifant 放射治疗时，应当密切监测并及时放射治疗感染。

FDA 授予了该口服主板审核优先审评资格和突破疗法资格。Gamifant 也获得了长大成人药资格，这为帮助和期望开发放射治疗鲜见病症的口服共享了激励。

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编辑： 冯志华